 |
|
 |
Bien qu'on connaisse effectivement
depuis plusieurs années le gène responsable de la mucoviscidose, plusieurs
obstacles empêchent encore le traitement de cette maladie par thérapie
génique. D'abord, pour que le bon gène arrive au bon endroit, il faut
cibler les tissus malades : certains sont moins faciles à atteindre
que d'autres... Ensuite, les virus-vecteurs - rendus inoffensifs -
utilisés pour transporter le bon gène jusqu'aux cellules cibles, peuvent
être reconnus comme étrangers : le gène médicament est alors détruit
avec eux par le système immunitaire. De plus, une fois le nouveau
gène dans les noyaux des cellules cibles, son expression doit être
stable et contrôlée par l'organisme, ce qui pose encore problème :
les gènes médicaments ne s'expriment que peu de temps, et leur régulation
est encore mal maîtrisée. Enfin, il n'existe pas de modèle animal
permettant de tester des thérapies géniques : les chercheurs ont beau
injecter des gènes humains de la mucoviscidose à des souris - 99%
de gènes en commun avec nous - elles ne contractent pas la maladie
! Mettre au point des vecteurs plus efficaces est donc une priorité
pour pouvoir soigner la mucoviscidose par thérapie génique. |
|
 |
|
|
|
