La cause de cette maladie est toujours inconnue mais on a pu mettre en évidence une dégénérescence progressive de la communication entre les neurones et une insuffisance en dopamine, substance produite dans le cerveau et qui transmet les messages d'un neurone à l'autre. La diminution progressive du nombre de neurones situés dans la partie reliant le cerveau à la moelle épinière s'accompagne généralement de l'apparition des troubles qui caractérisent la maladie de Parkinson : tremblements, rigidité musculaire, lenteur et faiblesse des mouvements, marche et équilibre perturbés. Des traitements à base de dopamine existent mais leur efficacité diminue rapidement au bout de quelques années.
Aujourd'hui en France environ 5% des Parkinsoniens ont pu retrouver une certaine qualité de vie grâce à l'implantation dans leur cerveau d'une électrode reliée à un pacemaker (stimulateur). Mais il s'agit là d'une opération chirurgicale très lourde réservée à quelques patients.
D'autres voies de recherche sont explorées, comme la greffe de cellules embryonnaires humaines ou animales pour remplacer les neurones déficients ou morts, et le traitement préventif par thérapie génique.