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Un certain nombre de maladies
- dites génétiques - sont dues à la déficience d'un ou de plusieurs
gènes
"abîmés" qui codent une protéine
anormale (parfois, la protéine n'est pas du tout fabriquée). Par thérapie
génique, on peut introduire dans les cellules
malades le gène correct : la "bonne" protéine est alors de nouveau
synthétisée et les cellules malades sont guéries. C'est ce gène, qui
agit comme un médicament, que l'on appelle "gène médicament" ou "gène
thérapeutique". En 2000, des "enfants bulles" (porteurs d'un gène
défectueux rendant leur système
immunitaire défaillant) ont pu être traités - on ne peut dire
encore s'ils sont définitivement guéris. Mais la thérapie génique
"universelle" (qui combattrait la myopathie, la mucoviscidose, l'hémophilie,
les cancers,
le diabète�) n'est pas pour demain. En effet, les gènes médicaments
sont généralement transportés jusqu'aux cellules malades par des virus
désactivés, souvent rejetés par le système immunitaire. Le gène médicament
l'est alors aussi.
En outre, le ciblage du gène - il doit atteindre les tissus malades
et pas les autres - et sa stabilité - trop de mutations
le rendraient inopérant - restent encore problématiques. |
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