L’essai de thérapie génique pour les « bébés-bulle » vient d’être à nouveau suspendu suite à un troisième cas de complication. Entretien avec Alain Fischer.
Un essai mouvementé...
Entrepris en 1999, l'essai de thérapie génique destiné à guérir des enfants atteints d'un déficit immunitaire combiné sévère avait été arrêté une première fois en octobre 2002 à la suite d'effets indésirables de type leucémie constatés sur deux enfants, dont un est décédé depuis.
Selon une étude publiée en octobre 2003 dans la revue Science, l'origine de ces complications provenait d'un problème d'insertion du gène-médicament. L'essai avait ensuite redémarré en mai 2004 selon un protocole modifié. Mais la survenue d'un troisième cas de complication a conduit à suspendre de nouveau l'essai le 24 janvier 2005
… mais dont l’efficacité reste prouvée
Sur les 16 enfants traités (10 en France et 6 en Angleterre) et pour lesquels on dispose de suffisamment de recul, 15 ont eu une correction du système immunitaire persistante au bout de six ans. « L’efficacité est très forte », explique Alain Fisher.
Réduire la toxicité
Après la première interruption, deux précautions avaient été prises : une limite d’âge pour le traitement (pas avant six mois) et une diminution du nombre total de cellules corrigées injectées. Mais alors que les deux premières complications sont intervenues chez des enfants très jeunes (âgés de 1 et 3 mois), le troisième cas porte lui sur un enfant âgé de neuf mois au moment du traitement. Par conséquent, la limite d'âge ne suffit pas. Il faut donc aller encore plus loin. L’objectif est désormais de modifier le virus qui sert de vecteur pour insérer le médicament.