Thérapie génique : espoirs en suspens

Depuis le mois de mai 2004, l'essai de thérapie génique destiné à guérir des enfants atteints d'un déficit immunitaire combiné sévère a repris. Selon une étude publiée le 17 octobre 2003 dans la revue Science, une erreur d'insertion du gène-médicament était à l'origine de la forme de leucémie observée chez deux des onze “bébés-bulle“. Deux cas qui avaient conduit à interrompre l'essai en octobre 2002. Nous avions alors rencontré Alain Fischer, responsable de cet essai.

Par Olivier Boulanger, le 01/06/2004

« En l’absence de lymphocytes T, on ne peut pas vivre plus de quelques mois… »

Quelle maladie touchait ces bébés-bulle?

« Dans dix cas, ce traitement a permis aux enfants de vivre normalement… »

Pourquoi ont-ils été traités par thérapie génique ?

« Deux ans et demi après son traitement, cet enfant a développé un excès de lymphocytes T... »

Quelle complication vient-on d’observer ?

« Nous savions a priori que ce risque existait... »

Le risque a-t-il été sous-estimé ?

« Nous avons proposé aux autorités réglementaires d'interrompre cet essai... »

Quelles ont été les conséquences immédiates de cette complication ?

« Je pense que, d’aucune façon, cette complication ne remet en jeu la thérapie génique... »

Restez-vous optimiste quant à l’avenir de la thérapie génique ?

Olivier Boulanger le 01/06/2004